ماذا تعرف عن مرض حثل العضلات

توصّل العلماء أخيراً لعلاج لمرض الحثل العضلي الطفولي أو Duchenne muscular dystrophy (DMD) الذي يسبب فقداً لعضلات الأطفال، وقد ينتهي الأمر بهم بالوفاة عند بلوغ سن العشرين.

وأفادت صحيفة "لانسيت" الطبية البريطانية على موقعها الإلكتروني، أن هذا العقار الذي يعرف بـ AVI-4658 يعمل على تغيير الجينات المسببة للمرض، وقد أثبتت التجارب المبدئية نجاح العقار فى علاج سبعة من 19 مريضا، تتراوح أعمارهم بين خمس و15 سنة فى تجربة عملية مبدئية.

ومرض DMD هو مرض وراثي يصيب حوالي طفل ذكر فى كل 3.500، بما يوازى 100 حالة يتم تشخيصها كل عام ببريطانيا.

وينتج هذا المرض عن نقص بروتين حيوي للعضلات يعرف بـ dystrophin، والذي يؤدى أي انهيار تدريجي فى خلايا العضلات ببلوغ سن الثانية عشرة، قد لا يستطيع الأولاد المشي، وقد يموتون قبل سن العشرين بسبب مشاكل فى التنفس.

يذكر أن العقار الجديد قد لا يمثل العلاج الشافي، إلا أنه يساعد فى تقليل الأعراض بدرجة تكفى لمنع الشلل الحاد، وتسمح بتحسين ظروف الحياة للمريض بدرجة معقولة.

وتقول ماريتا بوهلسكميت مديرة حملة الوقاية من حثل العضلات، "لقد جاهدن لسنوات للوصول لعلاج لهذا المرض المهلك على مدار خمسين عاماً. اليوم يمكننا القول بثقة حقيقية أننا سوف نفوز بهذه المعركة، وآباء هؤلاء الأطفال يمكنهم الآن أن يكون لهم أمل فى حياة أفضل لأطفالهم".

يذكر أن هذه الدراسات والأبحاث التى توصل من خلالها الباحثون لهذا الدواء ممولها مجلس البحوث الطبية ببريطانيا.